São duas situações diferentes, com respostas diferentes. Medicamento registrado na Anvisa e prescrito fora das indicações da bula (uso off-label) tem cobertura reconhecida de forma consolidada pelo Superior Tribunal de Justiça. Medicamento sem registro na Anvisa, em regra, não é de cobertura obrigatória, salvo exceções já admitidas pela jurisprudência.

A negativa costuma chegar com as duas expressões misturadas na mesma carta: “uso off-label” e “medicamento sem registro”. Do ponto de vista jurídico, elas não são equivalentes, e a distinção define todo o caminho seguinte. Este artigo separa as duas hipóteses, indica o que cada uma exige de prova e mostra o que mudou com a decisão do Supremo Tribunal Federal na ADI 7.265 e com a revisão das súmulas do Tribunal de Justiça de São Paulo.

O que é uso off-label

Uso off-label é a prescrição de um medicamento que tem registro sanitário no Brasil, mas para indicação, faixa etária, dose ou via de administração diferentes das que constam na bula aprovada. A prática é reconhecida na medicina e frequente em oncologia, reumatologia, neurologia e doenças raras, em que a evidência científica costuma avançar antes da atualização formal do registro.

O registro na Anvisa, nesses casos, existe. O que não existe é a menção expressa àquela indicação específica no texto da bula. Essa é a diferença que a operadora, com frequência, não explicita na negativa.

Off-label: o entendimento consolidado

O Superior Tribunal de Justiça firmou, ao longo dos últimos anos, orientação no sentido de que a operadora não pode recusar a cobertura de medicamento registrado na Anvisa sob o argumento de que a prescrição está fora da bula. O fundamento é a separação de competências: cabe ao plano definir quais doenças estão cobertas pelo contrato, e ao médico assistente definir qual o tratamento adequado para tratá-las.

Em outubro de 2025, a Quarta Turma do STJ reafirmou essa linha ao julgar o Recurso Especial 2.178.716/SP, em sessão de 16 de outubro de 2025. O acórdão destacou que a discussão envolvia medicamento com registro na Anvisa e previsto no rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar, e que, por isso, o caso não se enquadrava no que foi decidido na ADI 7.265, voltada a tratamentos não listados no rol. Reafirmou-se o entendimento de que medicamento registrado, prescrito fora das especificações de bula, deve ter cobertura quando há indicação médica específica e comprovação científica.

No primeiro grau, decisões recentes seguem a mesma orientação. Em 6 de fevereiro de 2026, a 15ª Vara Cível de Brasília determinou o fornecimento de rituximabe a paciente com síndrome de Sjögren, prescrição fora de bula, registrando que a negativa se revela abusiva quando existe relatório do médico assistente que justifique a indicação (processo 0701636-77.2026.8.07.0001).

Por que a operadora ainda nega

A regulamentação do rol de cobertura obrigatória trata a prescrição fora das indicações de bula como situação de cobertura não obrigatória. É nessa norma administrativa que a operadora se apoia. O que a jurisprudência faz é afastar a aplicação isolada dessa regra quando existe prescrição fundamentada e evidência científica, por entender que a norma infralegal não pode restringir o objeto do contrato ao ponto de esvaziar a finalidade do tratamento da doença coberta.

As Súmulas 608 e 609 do STJ continuam relevantes nesse contexto: a primeira reconhece a aplicação do Código de Defesa do Consumidor aos contratos de plano de saúde, salvo os administrados por entidades de autogestão; a segunda afirma que é abusiva a negativa de cobertura de internação hospitalar sob o argumento de tratar-se de doença preexistente sem prévio exame admissional.

Medicamento sem registro na Anvisa: a regra do Tema 990

Aqui a resposta é outra. O STJ fixou, no julgamento dos recursos repetitivos que originaram o Tema 990 (REsp 1.712.163/SP e REsp 1.726.563/SP), a tese de que as operadoras de plano de saúde não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela Anvisa.

O fundamento não é burocrático. O registro sanitário é o instrumento pelo qual o Estado atesta segurança, eficácia e qualidade do produto, competência atribuída à Anvisa pela Lei 9.782/1999. Sem registro, não há esse atestado, e o sistema de saúde suplementar não é o espaço adequado para suprir essa avaliação caso a caso.

Essa mesma lógica aparece na ADI 7.265, julgada pelo Supremo Tribunal Federal em 18 de setembro de 2025, que estabeleceu a natureza taxativa mitigada do rol da ANS. Entre os requisitos cumulativos para a cobertura excepcional de tratamento não listado está, expressamente, o registro na Anvisa, ao lado da prescrição por médico ou odontólogo assistente habilitado, da inexistência de negativa expressa da agência, da ausência de alternativa terapêutica adequada já incorporada e da comprovação de eficácia e segurança à luz da medicina baseada em evidências. O detalhamento desses critérios está em rol da ANS é taxativo.

As exceções admitidas

A regra do Tema 990 não se aplica de forma automática a toda hipótese de ausência de registro. A jurisprudência tem reconhecido situações em que a distinção é cabível.

A primeira é a autorização excepcional de importação concedida pela própria Anvisa. Ao julgar o Recurso Especial 2.076.865/SP, a Quarta Turma do STJ, sob relatoria da Ministra Maria Isabel Gallotti, assentou que, havendo autorização da Anvisa para a importação do medicamento, a operadora não pode negar a cobertura apenas em virtude da falta de registro. O raciocínio é coerente com o fundamento do precedente: se a agência analisou e autorizou, a preocupação sanitária que justifica a tese foi superada.

A segunda é o cancelamento do registro por desinteresse comercial do fabricante. Em situações assim, o STJ já reconheceu a obrigação de custeio da importação, porque a retirada do produto do mercado brasileiro não decorreu de dúvida sobre segurança ou eficácia.

Em ambos os casos, a exceção não é presumida. Ela depende de demonstração documental, e é justamente essa documentação que costuma faltar quando o pedido é apresentado às pressas.

O que mudou com a revisão das súmulas do TJSP

Em 10 de setembro de 2025, o Órgão Especial do Tribunal de Justiça de São Paulo revogou as Súmulas 100 e 102. A Súmula 102 enunciava que, havendo expressa indicação médica, é abusiva a negativa de cobertura de custeio de tratamento sob o argumento de sua natureza experimental ou por não estar previsto no rol de procedimentos da ANS.

A revogação não significa que a cobertura fora do rol tenha deixado de existir. Significa que ela não é mais presumida a partir da simples prescrição médica. O efeito prático é probatório: o pedido precisa vir instruído com demonstração técnica, e não apenas com o receituário. Para quem enfrenta uma negativa, isso reforça a importância da qualidade do relatório médico e da literatura anexada.

O que reunir antes de acionar

Um conjunto documental consistente costuma incluir, no mínimo: relatório médico circunstanciado, com diagnóstico, código da doença, histórico de tratamentos já tentados e a razão pela qual a indicação proposta é a adequada; prescrição com dose, via e duração previstas; a negativa por escrito da operadora, com a indicação da cláusula ou do dispositivo invocado; exames que sustentem o diagnóstico; documentos do contrato e comprovantes de pagamento das mensalidades; e, quando o caso envolver medicamento sem registro, a documentação da autorização de importação ou a comprovação da situação do registro.

A literatura científica que ampara a indicação faz diferença real. Estudos publicados, diretrizes de sociedades médicas e pareceres técnicos ajudam a atender ao requisito de comprovação por medicina baseada em evidências. As primeiras providências após a recusa estão organizadas em plano negou o medicamento: o que fazer.

Prazos e forma da negativa

A Resolução Normativa 623/2024 da ANS, em vigor desde 1º de julho de 2025, disciplina os prazos de resposta da operadora, contados em dias úteis, com prazos mais amplos para procedimentos de alta complexidade e internação eletiva, e resposta imediata nas situações de urgência e emergência. A mesma norma exige que a negativa seja formalizada por escrito, em linguagem clara, com indicação da cláusula contratual ou do dispositivo legal que a fundamenta. Os prazos máximos de atendimento seguem a Resolução Normativa 566/2022.

A negativa por escrito é o documento que organiza toda a discussão seguinte, porque delimita o motivo alegado. Recusa transmitida apenas por telefone ou por aplicativo, sem formalização, é ela própria descumprimento da norma e deve ser registrada em reclamação junto à ANS.

Perguntas frequentes

O plano pode negar porque o medicamento não está na bula para a minha doença?

Esse é o argumento que a jurisprudência do STJ tem afastado quando o medicamento tem registro na Anvisa e existe prescrição fundamentada do médico assistente. A escolha do tratamento adequado para a doença coberta é atribuída ao profissional que acompanha o paciente.

E se o medicamento não tem registro no Brasil?

A regra do Tema 990 do STJ é a de que não há obrigação de fornecimento. As exceções reconhecidas envolvem, principalmente, a autorização excepcional de importação concedida pela Anvisa e o cancelamento do registro por desinteresse comercial do fabricante, ambas dependentes de comprovação documental.

O relatório do médico assistente é suficiente?

É indispensável, mas nem sempre suficiente. Depois da revogação da Súmula 102 do TJSP e dos critérios fixados na ADI 7.265, o conjunto probatório tende a exigir também a demonstração de eficácia e segurança por evidências científicas e a indicação de que não há alternativa terapêutica adequada já incorporada.

A operadora precisa responder por escrito?

Sim. A Resolução Normativa 623/2024 da ANS exige negativa formalizada por escrito, em linguagem clara, com indicação da cláusula ou do dispositivo que a fundamenta. A ausência dessa formalização pode ser objeto de reclamação administrativa junto à agência.

Plano empresarial muda alguma coisa nessa discussão?

A natureza da contratação afeta pontos como a aplicação do Código de Defesa do Consumidor e as regras de reajuste e rescisão, mas não altera o núcleo do debate sobre registro sanitário e uso fora de bula. Esse recorte é tratado em artigo específico da série.

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BARBARA DE FARIAS
OAB/SP 395.839
Advogada Especialista em Direito à Saúde, da Artuni, Frazatti e Bonini Sociedade de Advogados