O Zolgensma tem registro na Anvisa desde 2020 e está no rol de cobertura obrigatória da ANS desde 2023. Dentro dos critérios da diretriz de utilização, a negativa do plano não encontra respaldo. Fora desses critérios, existe caminho jurídico, e o Superior Tribunal de Justiça já se manifestou sobre ele em 2025.

A atrofia muscular espinhal é uma doença genética progressiva, e o tempo é parte do problema clínico. Por isso, a negativa de cobertura do onasemnogeno abeparvoveque, nome do princípio ativo do Zolgensma, não é uma discussão que comporte longa espera administrativa. Este texto organiza o que a legislação e a regulação já garantem, onde estão as negativas mais comuns e como elas costumam ser enfrentadas.

O que é o Zolgensma

Trata-se de terapia gênica de aplicação única, por via endovenosa, indicada para a atrofia muscular espinhal. O tratamento entrega uma cópia funcional do gene SMN, responsável pela produção de uma proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. É diferente, em lógica e em posologia, dos tratamentos de uso continuado, como o nusinersena, tema do artigo sobre cobertura do Spinraza.

Registro na Anvisa e indicação em bula

A Anvisa aprovou o registro do produto em 17 de agosto de 2020, em regime de registro excepcional, com obrigação de apresentação periódica de atualizações de estudos e de monitoramento de longo prazo dos pacientes brasileiros.

A indicação aprovada em bula abrange o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1 em pacientes pediátricos de até 2 anos de idade com mutações bialélicas no gene SMN1 ou com até três cópias do gene SMN2. Esse dado é relevante porque delimita o que é uso conforme a bula e o que seria uso fora dela.

O que o rol da ANS prevê

A inclusão no rol de cobertura obrigatória ocorreu pela Resolução Normativa 571, de 8 de fevereiro de 2023, que incorporou o procedimento de terapia avançada para atrofia muscular espinhal, com diretriz de utilização própria, a DUT nº 159.

Os critérios da diretriz são mais estreitos do que os da bula. A cobertura obrigatória alcança pacientes pediátricos com atrofia muscular espinhal tipo I, de até 6 meses de idade, que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Onde nascem as negativas

A diferença entre os dois textos explica a maior parte dos casos. A bula autoriza o uso até os 2 anos de idade, ou conforme o número de cópias do gene SMN2. A diretriz de utilização do rol limita a cobertura obrigatória aos 6 meses. Entre um marco e outro, há uma faixa inteira de pacientes com prescrição médica válida e cobertura contestada pela operadora.

As negativas mais frequentes seguem três formatos. O primeiro é a alegação de que o paciente não preenche a diretriz de utilização, em geral por idade. O segundo é a alegação de uso fora das indicações de bula, quando a prescrição contempla tipo de AME diverso do tipo 1. O terceiro é a exigência de análise por junta médica, que na prática estende o prazo de resposta.

Dentro da diretriz: a cobertura é obrigatória

Quando o paciente preenche os critérios da DUT nº 159, não há espaço legítimo para recusa. O procedimento consta do rol, o medicamento tem registro sanitário e a prescrição é do médico assistente. A negativa, nessa hipótese, contraria a própria norma que a operadora costuma invocar.

A resposta adequada começa pela exigência da negativa por escrito. A Resolução Normativa 623/2024 da ANS, em vigor desde 1º de julho de 2025, determina que a operadora formalize a recusa por escrito, em linguagem clara, com indicação da cláusula contratual ou do dispositivo legal que a fundamenta, e fixa prazos de resposta contados em dias úteis, com resposta imediata nas situações de urgência e emergência. Os prazos máximos de atendimento seguem a Resolução Normativa 566/2022.

Em paralelo, cabe o registro de reclamação junto à ANS, que abre procedimento de notificação de intermediação preliminar e, em parte dos casos, resolve a questão no âmbito administrativo.

Fora da diretriz: o que o STJ decidiu

Para o paciente que não se enquadra na faixa etária da DUT, a discussão muda de terreno, mas não desaparece.

Em 16 de outubro de 2025, a Quarta Turma do Superior Tribunal de Justiça julgou o Recurso Especial 2.178.716/SP, em caso envolvendo criança de cinco anos com atrofia muscular espinhal. O tribunal afastou a aplicação da ADI 7.265 ao caso, com o fundamento de que aquele julgamento do Supremo Tribunal Federal tratou de tratamentos não listados no rol da agência reguladora, situação diversa da do Zolgensma, que tem registro na Anvisa e consta do rol.

A decisão reafirmou orientação que o STJ vinha aplicando: medicamento registrado na Anvisa e incluído no rol da ANS, ainda que prescrito fora das especificações formais, deve ter cobertura quando existe indicação médica específica e comprovação científica de eficácia. O julgamento foi por maioria, vencido o relator, Ministro João Otávio de Noronha, prevalecendo a divergência aberta pelo Ministro Raul Araújo.

Essa distinção é o ponto técnico central. A ADI 7.265, julgada em 18 de setembro de 2025, fixou a taxatividade mitigada do rol e exige requisitos cumulativos para tratamentos não listados. Como o onasemnogeno abeparvoveque está listado, a controvérsia é de alcance da diretriz de utilização, e não de inclusão no rol. O quadro geral desse julgamento está em rol da ANS é taxativo.

O fator tempo

Na atrofia muscular espinhal, a perda de neurônios motores é progressiva e não se recupera. A literatura e os próprios pareceres técnicos brasileiros registram que os desfechos são melhores quanto mais cedo o tratamento é iniciado. Esse dado tem consequência processual direta: ele sustenta o requisito do perigo de dano previsto no art. 300 do Código de Processo Civil, que autoriza a tutela de urgência quando há elementos que evidenciem a probabilidade do direito e o risco ao resultado útil do processo.

É por isso que o relatório médico, nesses casos, deve descrever não apenas o diagnóstico, mas a evolução esperada e o impacto da demora. O funcionamento desse pedido está detalhado em liminar contra plano de saúde.

Documentos a reunir

O conjunto costuma incluir: relatório médico circunstanciado, com diagnóstico, classificação da AME, resultado do teste genético indicando mutação bialélica no SMN1 e número de cópias do SMN2, histórico de tratamentos e justificativa da indicação; prescrição do medicamento; exames complementares; a negativa por escrito da operadora; cópia do contrato e comprovantes de pagamento das mensalidades; carteirinha e documentos do beneficiário; e, quando houver, o registro de reclamação na ANS.

Quando o paciente está fora dos critérios da diretriz de utilização, dois documentos ganham peso adicional: a demonstração de que não há alternativa terapêutica adequada disponível para aquele caso e a literatura científica que ampara a indicação naquela faixa etária.

O cenário paralelo no SUS

Vale registrar, porque influencia o debate técnico, que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS analisou a ampliação de uso do medicamento e, na 147ª Reunião Ordinária, em 8 de dezembro de 2025, recomendou a não ampliação para pacientes menores de 2 anos com AME tipo I ou com até três cópias do SMN2, mantendo o critério anterior de incorporação. Trata-se de decisão do sistema público, com regras próprias, que não define a cobertura na saúde suplementar, mas costuma ser invocada pelas operadoras e merece resposta técnica quando aparece na negativa.

Perguntas frequentes

O plano pode negar porque meu filho já passou dos 6 meses?

A diretriz de utilização do rol prevê a faixa de até 6 meses, e é esse o argumento usual da operadora. A Quarta Turma do STJ, no julgamento de outubro de 2025, reconheceu a cobertura em caso de criança fora dessa faixa, com base na existência de registro na Anvisa, na inclusão do medicamento no rol e na indicação médica fundamentada.

Quanto tempo a operadora tem para responder?

Os prazos estão na Resolução Normativa 623/2024 da ANS, contados em dias úteis e variáveis conforme a complexidade, com resposta imediata em urgência e emergência. Os prazos máximos de atendimento seguem a Resolução Normativa 566/2022. A recusa precisa ser formalizada por escrito.

O custo elevado do medicamento pode justificar a negativa?

O valor do tratamento não é, por si, fundamento previsto em lei ou em norma da ANS para recusa de cobertura de procedimento incluído no rol. O que a operadora pode discutir são os critérios clínicos da diretriz de utilização e o enquadramento do caso.

É possível pedir o medicamento pelo plano e pelo SUS ao mesmo tempo?

São sistemas distintos, com regras e legitimados diferentes. A escolha da via, ou a eventual atuação em ambas, depende da situação concreta, do vínculo com a operadora e dos critérios de incorporação vigentes em cada sistema, e deve ser avaliada caso a caso.

Existe prazo de carência para esse tipo de tratamento?

As carências seguem os limites do art. 12 da Lei 9.656/1998. Em situações de urgência e emergência, o prazo máximo é de 24 horas. A alegação de doença ou lesão preexistente tem disciplina própria e depende de declaração de saúde e de procedimento formal, não podendo ser invocada de forma genérica.

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Se você está diante dessa situação, a análise do caso concreto por um advogado é o passo seguinte. Entre em contato com nossa equipe.

BARBARA DE FARIAS
OAB/SP 395.839
Advogada Especialista em Direito à Saúde, da Artuni, Frazatti e Bonini Sociedade de Advogados