O Trikafta tem registro sanitário na Anvisa desde março de 2022 e foi incorporado ao Sistema Único de Saúde, com protocolo clínico publicado em maio de 2024. Na saúde suplementar a situação é outra: o medicamento não consta do rol da ANS, e por ser de uso oral contínuo em casa, a operadora costuma apoiar a recusa na exclusão do art. 10, VI, da Lei 9.656/1998. A incorporação no SUS é o argumento mais forte disponível contra essa negativa, ainda que não a resolva automaticamente.
Para quem convive com fibrose cística, a recusa soa contraditória. O mesmo medicamento que o Estado passou a fornecer pela rede pública é negado por um plano pago mensalmente. A explicação está em regimes normativos distintos, e entender essa separação é o que permite montar o pedido no lugar certo.
O medicamento e o que ele faz
O Trikafta combina elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, e atua sobre o defeito da proteína CFTR, causa da fibrose cística. Ele pertence à classe dos moduladores do CFTR, que agem sobre o mecanismo da doença, e não apenas sobre os sintomas respiratórios e digestivos.
Duas características trazem consequência jurídica direta. A administração é oral, em comprimidos de uso contínuo tomados em casa, o que afasta a discussão do ambiente assistencial. E o medicamento não é antineoplásico, o que o deixa fora da regra do art. 12, I, alínea “c”, e II, alínea “g”, da Lei 9.656/1998, incluída pela Lei 12.880/2013, que tornou obrigatória a cobertura de antineoplásicos orais domiciliares.
Essa configuração é a mesma do risdiplam, analisada em Evrysdi pelo plano de saúde, e o enquadramento jurídico se repete.
A situação no SUS
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS recomendou a incorporação do Trikafta, e o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Fibrose Cística foi publicado em 2 de maio de 2024, contemplando pessoas acima de 6 anos com ao menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR.
Esse dado tem peso normativo específico na saúde suplementar. O art. 10, § 13, da Lei 9.656/1998, incluído pela Lei 14.454/2022, estabelece critérios alternativos para a cobertura de tratamento não previsto no rol, e o inciso II contempla a recomendação da Conitec. Existindo recomendação formal e protocolo publicado, a alegação de que o tratamento careceria de evidência científica ou teria caráter experimental perde sustentação.
Onde a negativa se apoia
O art. 10, VI, da Lei 9.656/1998 permite excluir da cobertura o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvadas as hipóteses previstas na própria lei. O art. 17 da Resolução Normativa 465/2021 da ANS detalha essa exclusão.
Convém dizer com franqueza que o entendimento judicial nessa matéria não é uniformemente favorável ao beneficiário. Em 15 de setembro de 2025, ao julgar o REsp 2.224.187-SP, a Quarta Turma do Superior Tribunal de Justiça, sob relatoria do Ministro João Otávio de Noronha, decidiu que os planos não estão obrigados a fornecer medicamentos de uso domiciliar não incluídos no rol da ANS, ressalvados os antineoplásicos orais, os casos de medicação assistida em internação domiciliar e os medicamentos que constem do rol. O julgado foi divulgado no Informativo de Jurisprudência 864.
Esse precedente não tratou de fibrose cística, e a distinção entre as situações é justamente o objeto da discussão. Ele mostra, porém, que o pedido precisa ser instruído com mais do que a prescrição médica.
Como o pedido se constrói
O primeiro eixo é o art. 10, § 13, II, da Lei 9.656/1998, com a recomendação da Conitec e o protocolo de 2024 como documentos verificáveis. Nesse ponto o Trikafta está em posição melhor do que medicamentos cuja incorporação pública ainda não ocorreu.
O segundo eixo são os requisitos fixados pelo Supremo Tribunal Federal na ADI 7.265, julgada em 18 de setembro de 2025, que estabeleceu a taxatividade mitigada do rol: prescrição por médico assistente habilitado, inexistência de negativa expressa da ANS e de pedido de atualização pendente, ausência de alternativa terapêutica adequada já incorporada, comprovação de eficácia e segurança pela medicina baseada em evidências e registro na Anvisa. O detalhamento está em rol da ANS é taxativo.
O terceiro eixo é a finalidade da exclusão do art. 10, VI. Sustenta-se que ela foi concebida para medicamentos de farmácia de uso comum, e não para terapia modificadora de doença genética progressiva, cuja via oral decorre da formulação disponível e não de conveniência do paciente. O recorte completo dessa discussão, com as exceções reconhecidas, está em medicamento de uso domiciliar.
O quarto eixo é a ausência de alternativa adequada, que precisa ser demonstrada com a história clínica do paciente, e não apenas afirmada.
O paciente fora dos critérios do protocolo
Existe um recorte que merece atenção específica, e costuma ser a situação mais difícil. O protocolo do SUS alcança pessoas acima de 6 anos com ao menos uma cópia da F508del. Crianças mais novas e pacientes com outras mutações contempladas na bula ficam fora dele.
Nesses casos, o argumento apoiado na Conitec enfraquece, e a construção se desloca para a bula vigente na Anvisa, que teve a faixa etária ampliada mais de uma vez desde o registro inicial, somada à literatura científica e à justificativa clínica individualizada.
Há decisões da Justiça Federal determinando o fornecimento a crianças abaixo de 6 anos, mas contra o poder público, em demandas de saúde pública. Elas não se transportam diretamente para a saúde suplementar, e apresentá-las como precedente de cobertura por operadora enfraquece a petição.
O relatório médico
Depois que o Órgão Especial do Tribunal de Justiça de São Paulo revogou, em 10 de setembro de 2025, as Súmulas 100 e 102, a exigência de demonstração técnica ficou mais pesada para quem pede a cobertura.
Em fibrose cística, o relatório costuma precisar descrever o diagnóstico com a data e o método de confirmação, incluindo teste do suor e estudo genético; as mutações identificadas no CFTR, com indicação expressa da presença ou ausência da F508del; a função pulmonar atual e sua evolução, com os valores de espirometria; o estado nutricional; o histórico de exacerbações, internações e colonização bacteriana; os tratamentos já utilizados e a resposta obtida; a razão clínica da indicação do modulador, com posologia; e a consequência esperada da não introdução do tratamento, com a progressão documentada.
A esse conjunto se somam a bula vigente, o relatório da Conitec, o protocolo de 2024 e a literatura de apoio.
Antes da via judicial
A Resolução Normativa 623/2024 da ANS, em vigor desde 1º de julho de 2025, fixa os prazos de resposta da operadora, contados em dias úteis e variáveis conforme a complexidade, com resposta imediata em urgência e emergência, e exige negativa por escrito, em linguagem clara, com indicação da cláusula contratual ou do dispositivo legal invocado. Os prazos máximos de atendimento seguem a Resolução Normativa 566/2022.
Esse passo não deve ser pulado, porque a ADI 7.265 arrolou entre os requisitos processuais a prova de requerimento prévio negado pela operadora. O roteiro da fase inicial está em plano negou o medicamento: o que fazer nas primeiras 48 horas.
Registrar reclamação na ANS pelo canal de Notificação de Intermediação Preliminar é medida paralela útil, que produz documento e por vezes resolve o caso.
Urgência
A ADI 7.265 acrescentou requisitos de instrução, entre eles a consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário e o oficiamento à ANS. Antecipar notas técnicas já existentes tende a acelerar a análise.
A tutela de urgência segue o art. 300 do Código de Processo Civil. Na fibrose cística, o perigo de dano tem componente objetivo: a perda de função pulmonar é progressiva e em boa parte irreversível, o que torna o tempo sem tratamento um dado clínico, e não apenas um transtorno. O relatório deve registrar isso com os números da espirometria. O funcionamento do pedido está em liminar contra plano de saúde.
Perguntas frequentes
O Trikafta está no rol da ANS?
Não consta do rol como cobertura obrigatória, e é nisso que a recusa das operadoras se apoia. A discussão se desloca para os critérios de cobertura fora do rol do art. 10, § 13, da Lei 9.656/1998 e para os requisitos da ADI 7.265.
Se o SUS fornece, o plano é obrigado a fornecer?
Não de forma automática, porque os sistemas seguem normas distintas. A recomendação da Conitec, porém, é um dos critérios do art. 10, § 13, II, da Lei 9.656/1998, e responde diretamente à alegação de ausência de respaldo científico.
O plano pode negar por ser medicamento tomado em casa?
Essa é a alegação mais frequente, apoiada no art. 10, VI, da Lei 9.656/1998. Ela encontra respaldo em julgado recente do STJ sobre medicamento domiciliar fora do rol, razão pela qual o pedido precisa demonstrar por que o caso não se enquadra na finalidade daquela exclusão.
E se o paciente tiver menos de 6 anos ou não tiver a mutação F508del?
O critério do protocolo do SUS deixa de ampará-lo, e a construção passa a se apoiar na bula vigente na Anvisa, na literatura científica e na justificativa clínica individualizada, com exigência probatória maior.
Quanto tempo a operadora tem para responder?
Os prazos constam da Resolução Normativa 623/2024 da ANS, contados em dias úteis e variáveis conforme a complexidade, com resposta imediata em urgência e emergência. A negativa precisa ser escrita, clara e fundamentada.
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BARBARA DE FARIAS
OAB/SP 395.839
Advogada Especialista em Direito à Saúde, da Artuni, Frazatti e Bonini Sociedade de Advogados
