O risdiplam tem registro na Anvisa desde outubro de 2020 e é prescrito para atrofia muscular espinhal, doença coberta pelos planos de saúde. A negativa mais frequente não discute o medicamento em si: ela se apoia no fato de ele ser de uso oral e domiciliar, hipótese em que a operadora invoca a exclusão do art. 10, VI, da Lei 9.656/1998. É nesse ponto que a discussão se concentra.
Para a família que recebe a recusa, a frase da operadora costuma ser desconcertante, porque o medicamento é reconhecido, está registrado e é oferecido pelo Sistema Único de Saúde em determinadas situações. Entender por que a saúde suplementar trata o caso de modo diferente é o que permite montar o pedido corretamente. Este artigo trata desse recorte.
O que é o risdiplam
O risdiplam, comercializado como Evrysdi, é um modificador do processamento do RNA mensageiro do gene SMN2. Em linguagem direta, ele aumenta a produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor, que falta nos pacientes com atrofia muscular espinhal.
Duas características dele importam juridicamente. A primeira é a via de administração: é solução oral, tomada diariamente em casa, e não um procedimento realizado em ambiente assistencial. A segunda é que ele não é antineoplásico, o que o afasta da regra específica do art. 12, I, alínea “c”, e II, alínea “g”, da Lei 9.656/1998, incluída pela Lei 12.880/2013, que tornou obrigatória a cobertura de antineoplásicos orais de uso domiciliar.
Essas duas características, somadas, explicam por que o caminho aqui é distinto do de medicamentos como o nusinersena, aplicado por via intratecal em ambiente hospitalar, tratado em Spinraza pelo plano de saúde, e do onasemnogeno abeparvoveque, objeto de análise própria em Zolgensma negado pelo plano de saúde.
Registro na Anvisa e situação no SUS
O registro do Evrysdi no Brasil foi publicado no Diário Oficial da União em 13 de outubro de 2020, em processo conduzido de forma prioritária pela Anvisa por se tratar de medicamento para doença rara.
No Sistema Único de Saúde, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias, a Conitec, recomendou em 2022 a incorporação do risdiplam para pacientes com atrofia muscular espinhal do tipo I, e a oferta foi posteriormente ampliada, com a publicação do protocolo clínico e diretrizes terapêuticas em 2023, alcançando também o tipo II.
Esse dado é relevante na discussão com a operadora por uma razão específica: a incorporação no SUS é um dos indicadores de avaliação de tecnologia em saúde considerados pelo art. 10, § 13, II, da Lei 9.656/1998, incluído pela Lei 14.454/2022. Ele não obriga a saúde suplementar por si só, mas responde diretamente ao argumento de que o tratamento careceria de respaldo científico ou seria experimental.
Onde a negativa se apoia
O art. 10, VI, da Lei 9.656/1998 permite a exclusão de cobertura do fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvadas as hipóteses previstas na própria lei. O art. 17 da Resolução Normativa 465/2021 da ANS reproduz e detalha essa exclusão.
É essa a base da recusa, e é preciso reconhecer que o entendimento judicial nessa matéria não é uniformemente favorável ao beneficiário. Em 15 de setembro de 2025, ao julgar o REsp 2.224.187-SP, a Quarta Turma do Superior Tribunal de Justiça, sob relatoria do Ministro João Otávio de Noronha, decidiu que os planos de saúde não estão obrigados a fornecer medicamentos de uso domiciliar não incluídos no rol da ANS, ressalvados os antineoplásicos orais, os casos de medicação assistida em internação domiciliar e os medicamentos que constem do rol. O julgado foi noticiado no Informativo de Jurisprudência 864 daquele tribunal.
Esse precedente não trata de atrofia muscular espinhal, e a distinção entre os casos é justamente o que se discute. Mas ele mostra por que o pedido precisa ser construído com mais do que a prescrição médica.
O que sustenta o pedido de cobertura
Quatro linhas argumentativas se combinam.
A primeira é o art. 10, § 13, da Lei 9.656/1998, incluído pela Lei 14.454/2022, que estabelece critérios alternativos para a cobertura de tratamento não previsto no rol: comprovação da eficácia à luz das ciências da saúde, baseada em evidências científicas e plano terapêutico, ou recomendação pela Conitec ou por ao menos um órgão de avaliação de tecnologias em saúde de renome internacional. No caso do risdiplam, a recomendação da Conitec é documento existente e verificável.
A segunda é a decisão do Supremo Tribunal Federal na ADI 7.265, julgada em 18 de setembro de 2025, que fixou a taxatividade mitigada do rol e listou os requisitos cumulativos para a cobertura fora da lista: prescrição por médico ou odontólogo assistente habilitado, inexistência de negativa expressa da ANS e de pedido de atualização pendente, ausência de alternativa terapêutica adequada já incorporada, comprovação de eficácia e segurança pela medicina baseada em evidências e registro na Anvisa. O detalhamento está em rol da ANS é taxativo.
A terceira é a natureza do tratamento. Sustenta-se que a exclusão do art. 10, VI, foi concebida para medicamentos de farmácia de uso corriqueiro, e não para terapia modificadora do curso de doença neuromuscular progressiva, cuja administração é domiciliar por característica da formulação, e não por opção de conveniência. A via oral, nesse raciocínio, substitui procedimento que, na alternativa disponível, seria realizado em ambiente assistencial e coberto.
A quarta é a inexistência de alternativa adequada no caso concreto, que precisa ser demonstrada e não apenas afirmada. Quando existe alternativa incorporada e o médico entende que ela não serve àquele paciente, a justificativa clínica dessa escolha é o elemento central do pedido.
O recorte sobre a exclusão de medicamento domiciliar, com suas exceções, está desenvolvido em medicamento de uso domiciliar: quando o plano é obrigado a fornecer.
O relatório médico é o documento que decide
Depois que o Órgão Especial do Tribunal de Justiça de São Paulo revogou, em 10 de setembro de 2025, as Súmulas 100 e 102, o ônus de demonstração técnica ficou mais pesado para quem pede a cobertura. Prescrição isolada deixou de bastar.
Em atrofia muscular espinhal, o relatório precisa descrever: o tipo da doença e a idade de início dos sintomas; o resultado do teste genético, com o número de cópias do gene SMN2; o estado funcional atual, com as escalas motoras utilizadas e a pontuação obtida; o histórico de tratamentos anteriores, se houver, com o resultado; a razão clínica da escolha do risdiplam em vez das alternativas disponíveis, considerando via de administração, condição respiratória, escoliose e acesso venoso ou intratecal; a posologia, ajustada por peso e idade; e a consequência esperada da não introdução ou da interrupção do tratamento.
A esse conjunto se somam a literatura científica de apoio, as diretrizes de sociedades médicas e o relatório da Conitec.
O caminho administrativo antes da via judicial
A Resolução Normativa 623/2024 da ANS, em vigor desde 1º de julho de 2025, disciplina os prazos de resposta da operadora, contados em dias úteis e variáveis conforme a complexidade, com resposta imediata nos casos de urgência e emergência. Ela exige ainda que a negativa seja formalizada por escrito, em linguagem clara, com indicação da cláusula contratual ou do dispositivo legal em que se apoia. Os prazos máximos de atendimento seguem a Resolução Normativa 566/2022.
Esse é um passo que não deve ser pulado. A ADI 7.265 fixou, entre os requisitos processuais, a prova de requerimento prévio negado pela operadora, o que transforma a negativa por escrito em documento indispensável, e não em mera formalidade. O passo a passo da fase inicial está em plano negou o medicamento: o que fazer nas primeiras 48 horas.
Registrar reclamação na ANS, pelo canal de Notificação de Intermediação Preliminar, é medida paralela útil, porque produz documento e às vezes resolve o caso.
Urgência e a via judicial
A ADI 7.265 acrescentou também requisitos de instrução: consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário, conhecido como NatJus, e oficiamento à ANS. Antecipar esses elementos, juntando notas técnicas já existentes sobre o medicamento, tende a tornar a análise mais rápida.
O pedido de tutela de urgência segue o art. 300 do Código de Processo Civil, com a probabilidade do direito e o perigo de dano. Na atrofia muscular espinhal, o perigo de dano tem um componente específico e verificável: a perda motora é progressiva e, em boa parte, irreversível, o que significa que o tempo sem tratamento não é neutro. O relatório médico deve dizer isso de forma objetiva, com a evolução documentada. O funcionamento do pedido está em liminar contra plano de saúde.
Se a contratação for coletiva
Em plano empresarial ou coletivo por adesão, a cobertura assistencial obrigatória é a mesma. O que muda são reajuste, rescisão e carência, além da eventual ressalva das entidades de autogestão quanto à aplicação do Código de Defesa do Consumidor, conforme a Súmula 608 do STJ. O recorte está em plano empresarial negou o medicamento.
O que reunir
Documento de identificação e comprovação do vínculo com o plano, cópia do contrato e comprovantes de pagamento; relatório médico circunstanciado nos termos acima; laudo do teste genético; laudos de avaliação funcional e respiratória; prescrição com posologia; a negativa por escrito da operadora, com o fundamento invocado; o protocolo do requerimento administrativo; o protocolo de reclamação na ANS, quando houver; e a literatura científica de apoio.
Perguntas frequentes
O risdiplam está no rol da ANS?
O medicamento não figura entre os de fornecimento obrigatório para uso domiciliar na saúde suplementar, o que é justamente a base da recusa das operadoras. A discussão, então, se desloca para os critérios de cobertura fora do rol previstos no art. 10, § 13, da Lei 9.656/1998 e para os requisitos fixados na ADI 7.265.
O plano pode negar porque o medicamento é tomado em casa?
Essa é a alegação mais comum, apoiada no art. 10, VI, da Lei 9.656/1998. Ela tem respaldo em julgados recentes do STJ sobre medicamento domiciliar fora do rol, e é por isso que o pedido precisa demonstrar que o caso não se enquadra na finalidade daquela exclusão.
Se o SUS oferece, o plano é obrigado a fornecer?
Não automaticamente, porque os sistemas são regidos por normas distintas. A recomendação da Conitec, porém, é um dos critérios previstos no art. 10, § 13, II, da Lei 9.656/1998, e responde à alegação de ausência de respaldo científico.
E se a prescrição for para um tipo de AME ou faixa etária fora da bula?
Trata-se de uso off-label, com entendimento consolidado do STJ de que a escolha do tratamento para doença coberta cabe ao médico assistente. O tema está desenvolvido em medicamento off-label ou sem registro na Anvisa.
Quanto tempo a operadora tem para responder?
Os prazos estão na Resolução Normativa 623/2024 da ANS, contados em dias úteis e variáveis conforme a complexidade, com resposta imediata em urgência e emergência. A negativa precisa ser escrita, clara e fundamentada.
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Se você está diante dessa situação, a análise do caso concreto por um advogado é o passo seguinte. Entre em contato com nossa equipe.
BARBARA DE FARIAS
OAB/SP 395.839
Advogada Especialista em Direito à Saúde, da Artuni, Frazatti e Bonini Sociedade de Advogados
